مؤخرًا أتابع قطاع التكنولوجيا الحيوية، خاصة الشركات المتعلقة بالعلاج الجيني، وهو أمر مثير للاهتمام. هذا المجال حقًا أصبح نشطًا في العامين الأخيرين، بعد أن وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على عدة منتجات للعلاج الجيني في نهاية عام 2023، بدأت شركات الأدوية الكبرى تتنافس على هذا المجال، سواء من خلال الترخيص أو الاستحواذ.

في الواقع، غير العلاج الجيني من منطق صناعة الأدوية التقليدية. فهو لا يقتصر على علاج الأعراض فحسب، بل يغير أو يستبدل جينات المريض بشكل جذري لعلاج المرض. هذا الاحتمال هائل، لكنه يحمل مخاطر أيضًا — الأسعار مرتفعة، والآثار الجانبية غير مؤكدة، وقبول السوق لا يزال سؤالًا. ومع ذلك، في هذا المجال الحيوي المتقلب، الطلب على العلاجات المبتكرة لا يزال قويًا.

ثلاث شركات للعلاج الجيني التي أتابعها مؤخرًا تستحق النظر. أولها شركة Sarepta، التي حصلت على موافقة على منتج Elevidys لعلاج ضمور العضلات الدوشيني (DMD)، وفي يونيو من العام الماضي حصلت على موافقة توسيع التصنيف، لتشمل جميع مرضى DMD فوق سن الأربع سنوات. أداء هذا المنتج بدأ يظهر كأنه منتج ضخم. ارتفعت أسهم Sarepta بنسبة 31.5% العام الماضي، وهي الآن تواصل تطوير علاجات جينية لأمراض الأعصاب والعضلات الأخرى، ومن المتوقع أن تقدم طلبًا لـ FDA لمنتج مرشح لـ LGMD في منتصف المدة.

شركة CRISPR Therapeutics هي شركة أخرى مهمة. منتجهم Casgevy، المبني على تقنية CRISPR/Cas9، حصل على موافقة لعلاج فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا بيتا المعتمد على نقل الدم، بالتعاون مع شركة Vertex لتطوير وتسويق المنتج. حاليًا، يطورون الجيل التالي من علاجات CAR-T، واثنين من منتجاتهم في المرحلة الأولى والثانية من التجارب السريرية. أسهم هذه الشركة أيضًا تتلقى اهتمامًا مستمرًا، مع تقديرات سعر هدف تصل إلى زيادة حوالي 85%.

شركة Voyager Therapeutics لديها أيضًا خط أنابيب جيد، تركز بشكل رئيسي على علاج الزهايمر ومرض التصلب الجانبي الضموري (ALS). منتجهم الرائد VY7523 أكمل دراسة زيادة الجرعة لمرة واحدة، ومن المتوقع أن يعلن عن بيانات السلامة في النصف الأول من هذا العام. بالإضافة إلى ذلك، لديهم تعاون مع AstraZeneca وNovartis، وهو أمر يضيف قيمة.

من ناحية الاستثمار، فرص أسهم شركات العلاج الجيني لا تزال تستحق الاهتمام. على الرغم من عدم اليقين في هذا المجال، إلا أن الطلب على العلاجات المبتكرة موجود، وخطوط أنابيب هذه الشركات تتقدم. إذا كنت مهتمًا بالتكنولوجيا الحيوية، فهذه الشركات الثلاث يمكن أن تكون ضمن قائمة المراقبة.