Acabei de ver que a Dyne Therapeutics recebeu a designação de medicamento órfão no Japão para Z-basivarsen no tratamento da distrofia muscular miotônica tipo 1. Bastante interessante porque esse composto já possui status de órfão da FDA e EMA, além de designações de Terapia Inovadora e Rota Rápida. Então agora ele tem reconhecimento global de medicamento órfão, o que basicamente significa caminhos de desenvolvimento acelerados nos principais mercados. O ensaio de fase 1/2 ACHIEVE está em andamento. Não tenho certeza de quantas pessoas isso afeta, mas programas de medicamentos órfãos geralmente avançam mais rápido pelos canais regulatórios. Vale a pena ficar de olho se você acompanha avanços em biotecnologia.