Últimamente he estado revisando el sector de biotecnología, especialmente las empresas relacionadas con la terapia génica, y me parece interesante. Este campo realmente se ha puesto de moda en los últimos dos años, desde que a finales de 2023 la FDA aprobó varios productos de terapia génica, las grandes farmacéuticas comenzaron a pelear por su cuota, ya sea mediante licencias o adquisiciones.

La terapia génica en realidad ha cambiado la lógica de la medicina tradicional. No se trata solo de tratar los síntomas, sino de modificar o reemplazar fundamentalmente los genes del paciente para tratar la enfermedad. Tiene un potencial enorme, pero también conlleva riesgos considerables: precios elevados, efectos secundarios inciertos y la aceptación del mercado es una incógnita. Sin embargo, en este campo de biotecnología tan volátil, la demanda de terapias innovadoras sigue siendo muy fuerte.

Las tres empresas de terapia génica que he estado siguiendo últimamente son bastante interesantes. Primero está Sarepta, cuyos productos Elevidys fueron aprobados para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), y en junio del año pasado obtuvieron una aprobación para expansión de indicaciones, permitiendo tratar a todos los pacientes mayores de 4 años con DMD. El desempeño de este producto ya empieza a parecerse al de un blockbuster. La acción de Sarepta subió un 31.5% el año pasado, y actualmente están avanzando con otras terapias génicas para enfermedades neuromusculares, con una posible presentación de una solicitud de FDA para un candidato a LGMD en el mediano plazo.

CRISPR Therapeutics es otro foco importante. Su producto Casgevy, basado en la tecnología CRISPR/Cas9, fue aprobado para la anemia de células falciformes y la talasemia dependiente de transfusiones, en colaboración con Vertex para desarrollo y comercialización. Ahora están desarrollando la próxima generación de terapias CAR-T, con dos productos en ensayos clínicos de fase 1/2. Las acciones de esta compañía también siguen atrayendo atención, con un objetivo de precio que ha aumentado cerca del 85% según los analistas.

El pipeline de Voyager Therapeutics también es prometedor, principalmente en terapias génicas para Alzheimer y esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Su producto principal, VY7523, ya completó un estudio de dosis única con incremento progresivo, y se espera que en la primera mitad de este año publiquen datos de seguridad. Además, tienen colaboraciones con AstraZeneca y Novartis, lo cual suma puntos.

Desde una perspectiva de inversión, las acciones de estas empresas de terapia génica todavía ofrecen oportunidades interesantes. Aunque el sector tiene mucha incertidumbre, la demanda de terapias innovadoras está presente, y el pipeline de estas compañías sigue avanzando. Si te interesa la biotecnología, estas tres pueden estar en tu lista de observación.