小型生技股的表現冠軍：2025年五大新星

小型生技股在2025年展現出令人矚目的韌性，新興公司在多個治療領域推動創新。儘管整體市場經歷波動，臨床階段及後期生技公司透過突破性進展與策略合作吸引投資者注意。本綜合報導分析了今年表現最強的五家小型生技公司，探討其臨床管線、近期里程碑以及推動投資熱潮的因素。

納斯達克生技指數攀升至三年高點

納斯達克生技指數（INDEXNASDAQ:NBI）反映該產業的整體動能。2023年10月曾跌至3,637.05點，之後在2024年逐步回升，於9月19日達到近4,954.813點的高點。儘管2025年夏季回落至4,530.69點，但在下半年展現強勁反彈，最終於12月29日收於5,766.59點，全年漲幅達34%。這一反彈主要由免疫療法、罕見疾病治療及新興生技公司開發的創新藥物傳遞平台的進展所推動。

為何2025年小型生技股重要

小型生技股的崛起反映出藥品創新的根本轉變。與受限於傳統產品組合的大型藥廠不同，較小的生技公司專注於特定治療平台或疾病標的，這種專業化使得新療法能更快進入臨床階段與市場。2025年的數據顯示，投資者越來越認識到這些專注、以創新為驅動的公司的價值。

SELLAS生命科學集團：教導免疫系統對抗癌症

股價表現： 210.19%漲幅 | 市值： 4.7718億美元 | 股價： 3.35美元（截至2025年12月29日）

SELLAS生命科學集團以其新穎的癌症免疫療法展現小型生技的潛力。公司平台並非直接攻擊癌細胞，而是教導免疫系統辨識並消除腫瘤特異性蛋白。其旗艦療法galinpepimut-S（GPS）作為疫苗類免疫療法，專為緩解期急性骨髓性白血病（AML）患者設計，針對高復發風險。

公司次要資產SLS009為CDK9抑制劑，針對多種血癌，目前正進入第二階段臨床。2025年12月的發展大幅推動公司股價，當天宣布GPS的第三期REGAL試驗更新數據。該試驗在80名患者死亡時啟動，至12月26日已達72人死亡，顯示患者存活時間明顯長於歷史基準，暗示該療法可能大幅改善AML患者預後。

IO Biotech：聯合免疫療法推進註冊階段

股價表現： 129.47%漲幅 | 市值： 1.4428億美元 | 股價： 2.16美元

IO Biotech專注於免疫腫瘤學與個人化醫療，利用其專有的T-win平台激活T細胞攻擊腫瘤細胞與免疫抑制細胞。其主要候選藥物IO102-IO103（Cylembio）在與默克的抗PD-1藥物Keytruda合用時獲得FDA突破療法資格，用於治療晚期黑色素瘤。

2025年8月，該公司在第三期試驗中取得關鍵轉折點。與Keytruda合用時，Cylembio的中位無進展生存期為19.4個月，較單用Keytruda的11個月有顯著改善，臨床意義重大。儘管未達到預設的統計顯著性門檻，但業界與投資者認為這是臨床信號的積極展現。

在12月的FDA會議後，IO Biotech規劃新註冊試驗以應對第三期結果，同時擴展管線，11月公布針對精氨酸酶1（arginase 1）和轉化生長因子（TGF）的新前臨床數據，展現管理層對平台的信心與多癌種治療的承諾。

Tiziana生命科學：神經炎症先驅

股價表現： 124.64%漲幅 | 市值： 1.8422億美元 | 股價： 1.55美元

Tiziana生命科學展現小型生技的多元化，專注於自身免疫、炎症與神經退化疾病。其核心產品為鼻用全人抗CD3單抗foralumab，提供非靜脈注射的創新給藥方式，滿足患者對反覆靜脈注射的迫切需求。

2025年，Tiziana推進多個臨床計畫。3月向FDA提交第二期肌萎縮側索硬化症（ALS）試驗的IND申請，獲得ALS協會支持。該試驗預計2026年1月啟動。同時，8月開始第二期a劑量研究，用於多系統萎縮症（MS）等神經退化疾病。

2025年最重要的進展來自多發性硬化症（MS）與阿茲海默症。4月，約翰霍普金斯大學與馬薩諸塞大學啟動非活動性次進行性MS的foralumab第二期臨床，治療後5月公布改善生活品質的數據。更令人振奮的是，一名接受鼻用foralumab治療的阿茲海默症患者在PET影像中顯示三個月後微膠細胞活性顯著降低。

免疫分析意外發現：古典單核細胞中的吞噬標記升高，暗示foralumab可能增強免疫細胞清除淀粉樣斑塊的能力。這一意外的治療機制，既可抗神經炎症，又可能促進淀粉樣蛋白清除，為阿茲海默症開啟新治療途徑。12月，Tiziana在其阿茲海默症第三期隨機試驗中首位患者接受治療，並提交安全性報告，記錄超過37患者年暴露期，未出現嚴重藥物相關不良事件。

Spero Therapeutics：應對抗生素抗藥性危機

股價表現： 119.05%漲幅 | 市值： 1.2958億美元 | 股價： 2.30美元

Spero專注於全球公共衛生的重大挑戰：多重抗藥性細菌感染，治療選擇有限。其主要候選藥tebipenem pivoxil hydrobromide（HBr）由與GSK合作研發，屬於晚期開發階段的口服碳酶酶抑制劑，針對複雜性尿路感染（cUTIs）包括腎盂腎炎，這些感染因抗藥性問題日益受限。

FDA授予tebipenem HBr“合格感染性疾病產品”與“快速通道”資格，加速審查流程。2025年5月28日，Spero宣布其第三期試驗達到主要終點，提前結束臨床，股價因此飆升245%，彰顯投資者對監管進展的認可。

隨後，GSK於12月19日重新提交tebipenem HBr的新藥申請，並提供第三期療效數據，觸發2500萬美元的里程碑付款，預計2026年第一季入帳。對於市值1.2958億美元的公司來說，這筆里程碑款為資金提供重要支持，並可能推動次級項目。

OKYO Pharma：角膜神經再生與神經性疼痛

股價表現： 60.5%漲幅 | 市值： 7485萬美元 | 股價： 1.91美元

OKYO Pharma專注於一個尚未充分開發的治療領域：神經性角膜疼痛與乾眼症。其主要候選藥urcosimod為非類固醇抗炎與非阿片類止痛藥，填補目前治療選擇有限的空白。

在提前結束第二期臨床以進行中期數據分析後，2025年7月17日公司公布正面初步結果。5月獲得FDA快速通道資格。9月，啟動120名患者的多中心遞增劑量試驗，以確定第三期的最佳劑量。

12月11日，科學突破令人振奮。新角膜影像數據顯示，urcosimod治療使角膜神經纖維數量與長度中位數增加，暗示其能積極修復角膜神經結構，而非僅緩解症狀。安慰劑組患者則出現兩者的中位數下降。這一作用機制代表著對urcosimod療效理解的範式轉變，可能促使其擴展至其他神經性疾病。同時，OKYO在7月獲得190萬美元非稀釋性資金，以維持臨床開發動能。

整體展望：投資小型生技股

2025年這五家小型生技公司的表現反映出市場對新興公司創新潛力的廣泛認可。每家公司都專注於高度專業化的治療策略：癌症免疫療法、新型藥物傳遞、罕見傳染病治療與神經性疼痛管理。這種多元化的投資組合展現出小型生技涵蓋多種治療模式與疾病領域，有助於降低產業集中風險。

這些公司臨床數據——包括第三期療效信號、FDA突破資格與新機制發現——凸顯為何投資者越來越將小型生技視為捕捉藥品創新的重要載體。雖然市值較小意味著較高的波動性與執行風險，但轉化性療法突破與快速監管進展的潛力，吸引追求前沿醫學開發的資金進入。