BioMarin Pharmaceutical Inc 価格

バイオマリン製薬株式会社（BioMarin Pharmaceutical Inc.）は、重篤で生命を脅かす希少疾患および医療上の症状を抱える人々のための治療法を開発し、商業化しています。同社の商用製品には、リソソーム蓄積障害の一種であるムコ多糖症（MPS）IV型Aの治療を目的とした酵素補充療法「Vimizim」が含まれます。また、MPS VI患者を対象としたN-アセチルガラクトサミン4-スルファターゼの組換え製剤「Naglazyme」、遺伝性代謝疾患であるフェニルケトン尿症（PKU）の患者を治療するために用いられる6R-BH4の独自の合成経口製剤「Kuvan」もあります。さらに同社の商用製品には、PEG化した組換えフェニルアラニンアンモニアリアーゼ酵素で、皮下投与により血中Phe濃度を低減する「Palynziq」も含まれます。加えて、バッテン病の一形態であるセロイドリポフスチン症タイプ2の患者を治療するための組換えヒトトリペプチジルペプチダーゼ1「Brineura」、軟骨形成不全症の治療のために用いる、1日1回投与のc型ナトリウム利尿ペプチド類似体「Voxzogo」、そしてヒト酵素α-L-イドゥロニダーゼの自然に存在する型と同一であるよう設計された精製タンパク質「Aldurazyme」もあります。加えて、同社はアデノ随伴ウイルスベクターであるvaloctocogene roxaparvovecを開発しており、重度血友病Aの患者を対象とした第III相臨床試験の段階にあります。また、AAV5を介する遺伝子治療であるBMN 307は、PKU患者の血中Phe濃度を正常化する目的で第I/II相臨床試験が行われています。さらに、一次性高オキサル尿症を治療するためのBMN 255も、第I/II相臨床試験の段階です。同社は、米国、ヨーロッパ、ラテンアメリカ、そして国際的に、専門の調剤薬局、病院、ならびに米国以外の政府機関に加え、流通業者および製薬卸売業者にサービスを提供しています。BioMarin Pharmaceutical Inc.は、Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc.、およびAsubio Pharma Co., Ltd.とライセンスおよび共同に関する契約を締結しています。同社は1996年に設立され、本社はカリフォルニア州サンラファエルにあります。